基因编辑人体临床试验将在美国启动

2018-12-04 21:49

中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会前一天宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿。事件曝光后,引发舆论对伦理道德的拷问。

在贺建奎的“基因编辑婴儿”热议后不久,美国一家基因编辑公司近日宣布,将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验,相关申请已被美国监管部门接受。

在这一临床试验中,基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞,这是一种体细胞,而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代,所以不涉及伦理道德问题

按计划,此项临床试验将招募10至20名患者,检验EDIT-101疗法的安全性、耐受性和有效性。

利伯先天性黑朦是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变,是儿童先天性失明的最常见原因,全球每10万名儿童中有2至3人罹患该病。其中,10型是最常见的类型,占该遗传病患者总数的20%至30%。目前,利伯先天性黑朦尚无有效疗法。

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